Individuata una nuova molecola capace di rallentare la progressione della malattia. L'Ateneo senese ha guadagnato la copertina del ACS Journal of Medicinal Chemistry
Si chiama REPISTAT la nuova molecola modulatrice epigenetica che potrebbe rappresentare una svolta nella lotta contro la retinite pigmentosa, una rara patologia genetica progressiva che conduce alla cecità. Questo innovativo composto, frutto di un avanzato lavoro di ricerca italiano, è stato progettato dal gruppo di chimica farmaceutica dell’Università di Siena, guidato dal professor Giuseppe Campiani, in collaborazione con importanti istituzioni scientifiche, tra cui il Dipartimento di Farmacia dell’Università di Pisa, l’Istituto di Neuroscienze del CNR di Pisa, l’UCD Conway Institute di Dublino e l’Università di Ferrara.
L’eccezionale risultato, che si è meritato la copertina del prestigioso Journal of Medicinal Chemistry, segna un passo avanti nella comprensione e nel trattamento di questa complessa malattia genetica.
Cosa rende speciale REPISTAT?
La retinite pigmentosa è una patologia genetica rara causata da circa 200 mutazioni distribuite su oltre 60 geni. La complessità genetica della malattia ha reso difficile sviluppare una cura risolutiva. Attualmente, l’unica opzione terapeutica disponibile è la terapia genica, costosa e non efficace per tutte le mutazioni.
In questo contesto, REPISTAT emerge come una molecola rivoluzionaria. Spiega il professor Campiani:
“Gli elementi che accomunano tutte le forme di retinite pigmentosa, come i processi infiammatori, ossidativi o l’apoptosi, consentono di trattare su larga scala i pazienti, indipendentemente dalla mutazione genica. REPISTAT agisce regolando finemente i processi epigenetici attraverso piccole molecole, aprendo la strada a un trattamento universale e più accessibile.”
La sperimentazione di REPISTAT, condotta sia in vitro che su modelli animali, ha dimostrato la capacità del composto di rallentare la progressione della malattia. Il prossimo obiettivo sarà sviluppare un farmaco a base di REPISTAT, potenzialmente sotto forma di collirio, per facilitare la somministrazione diretta. Questo approccio potrebbe rappresentare un’alternativa pratica e meno invasiva rispetto alla terapia genica.
Secondo il team di ricerca, l’applicazione oculare di REPISTAT ha mostrato promettenti risultati, regolando i processi epigenetici che contribuiscono alla degenerazione retinica. La molecola potrebbe diventare una soluzione terapeutica in grado di migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti affetti da questa patologia.
La scoperta di REPISTAT è il risultato del progetto RePiSTOP, finanziato nel 2022 dal Ministero dell’Università e della Ricerca. Coordinato dall’Università di Siena, il progetto ha riunito eccellenze accademiche italiane e internazionali in uno sforzo comune per affrontare una delle sfide più complesse della medicina oftalmologica.
La speranza del professor Campiani e del suo team è che questo traguardo scientifico possa aprire la strada a ulteriori sviluppi, portando un trattamento innovativo e accessibile ai pazienti colpiti da retinite pigmentosa.
