Una patologia progressiva dello sviluppo neurologico che colpisce quasi esclusivamente le bambine durante i primi anni di vita
Nuova sperimentazione clinica sulla sindrome di Rett all’ospedale Santa Maria alle Scotte di Siena. E’ partito lo studio “STARS”, una sperimentazione clinica con la molecola Sarizotan effettuata presso l’UOC Neuropsichiatria Infantile diretta dal dottor Joussef Hayek, in collaborazione con il neonatologo Claudio De Felice, la biologa Silvia Leoncini, il personale infermieristico del reparto e la Farmacia Ospedaliera.
“La sindrome di Rett – spiega il dottor Hayek – è una patologia progressiva dello sviluppo neurologico che colpisce quasi esclusivamente le bambine durante i primi anni di vita. L’obiettivo dello studio è il trattamento dei sintomi respiratori principali della malattia, in particolare l’apnea, l’iperventilazione e la disritmia respiratoria”.
La sperimentazione clinica è effettuata in collaborazione con i maggiori centri Rett di eccellenza degli Stati Uniti, dell’Europa e dell’India, ed avrà una durata complessiva di circa un anno. “Lo studio – aggiunge il dottor De Felice - prevede in totale l’arruolamento, entro il prossimo autunno, di 129 pazienti con sindrome di Rett con diagnosi genetica, età superiore ai 13 anni e disfunzione respiratoria grave e documentata. Il target per l’ospedale di Siena è di 15-30 pazienti arruolabili”.
